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Horizon Discoveryは、新しい塩基編集技術の利用権利を提供します。

プレスリリース
2020.02.07

本ニュースは2020114日にリリースされた英文を翻訳し、20202月7日に本ニュースサイトに掲載したものです。本文書の正文は、英文であり、本文書は英文の理解を助けるための翻訳文です。本文書と英文で意味が異なる場合には、常に英文が優先し、当社は本文書と英文の相違等について一切責任を負いませんのでご了承ください。

 

2020.1.14

  • 次世代の遺伝子編集システムは、細胞および遺伝子治療の開発に応用できます。
  • 塩基編集はCRISPRオファリングの上に築かれるもので、Horizonの研究ツールとサービスを拡張するものです。
  • Horizo​​nは、プラットフォーム開発を評価および具体化するためのパートナーを求めています。

 

英国ケンブリッジ、20201月14:遺伝子編集および遺伝子発現調節技術の応用における世界的リーダーであるHorizon Discovery Group plc(ロンドン証券取引所:HZD)(以下、Horizon、当社、または当グループ)は、本日、治療、診断、およびサービスアプリケーションにおいて独占的に使用するためにニュージャージー州立Rutgers(ラトガース)大学から独占的にライセンスされた塩基編集技術への利用権利を提供することを発表しました。この技術はHorizonの次世代遺伝子編集プラットフォームに組み込まれ、患者の細胞を体内で直接遺伝子改変するか(遺伝子治療)、または患者に移植する前に体外で患者の細胞を遺伝子改変する(細胞治療)新しい治療法の開発を可能にします。このプラットフォームは、当社の研究ツールとサービスの提供も拡大します。

当社は20191月にRutgersと独占的パートナーシップを結び、薬理学の准教授であるDr. Shengkan Jinと、Rutgers Robert Wood Johnson Medical Schoolのポスドク研究員である共同発明者のDr. Juan C. Collantesによって発明された新しい塩基編集技術をさらに開発しました。その後、大学での塩基編集の研究に資金を提供し、独自の評価と概念実証研究を行っています。 Horizo​​nは、この技術の臨床的普及を促進するために設計された多くの内部プログラムを持ち、現在、Pin-point™塩基編集プラットフォームの開発を評価および具体化するための35つのパートナーを探しています。

Horizo​​nは、安全性プロファイルが改善された臨床開発を通じて、より効果的な多遺伝子ノックアウト細胞療法プログラムを進めるために使用できる新しいシステムへの利用権利をパートナーに提供します。パートナーはまた、さまざまな細胞タイプのゲノムエンジニアリングにおける当社の専門知識へのアクセス、初期の技術データへのアクセス、および将来の開発の方向性への影響を獲得します。

塩基編集は、細胞内のDNAを編集するための新しい技術であり、DNAの特定のエラーや突然変異を修正したり、疾患の原因となる遺伝子を不活性化したりできる可能性があります。有害または負の影響を引き起こす可能性のある遺伝子切断を引き起こす従来のCRISPR / Cas9などの現在利用可能な遺伝子編集方法論と比較して、この新技術は、患者に有害な影響を引き起こす可能性のある意図しないゲノム変化を減らしながら、正確な遺伝子編集を可能にします。

Horizo​​n DiscoveryCorporate Development PartnerであるDr. Jonathan Framptonは、次のように述べています。「この技術は、商業化に向けて、臨床試験を通じて細胞療法を進展させる上で大きな影響を与える可能性があります。Horizo​​nは、効果的で正確な塩基編集技術を提供できることを嬉しく思います。Rutgers大学と一緒に、すべての適切な細胞および遺伝子治療会社と研究部門が塩基編集を利用できるようにすることを目指しています。大手組織とのパートナーシップは、イノベーションを促進し、患者に最高の治療を提供するのに役立ちます。」

Rutgers大学のDr. Shengkan ‘Victor’ Jinは次のように述べています。「シチジンデアミナーゼバージョンの技術だけでも、鎌状赤血球貧血やベータサラセミアの遺伝子改変細胞、エイズのHIV耐性細胞、がん疾患のための既製品としてのCAR-T細胞、移植のためのMHC適合の同種幹細胞などの細胞療法の開発に使用できます。他の応用方法としては、アンチトリプシン欠乏症やデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの遺伝性疾患の遺伝子治療としての使用が含まれます。さらに、Pin-pointプラットフォームのユニークなモジュール性と汎用性の特徴を最大限に活用し、主要な原因因子が明確に定義されている多くの壊滅的な疾患の潜在的な治療のための効率的な遺伝子不活性化剤を開発します。この疾患リストのトップには、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、および家族性高コレステロール血症があります。」

Rutgers大学の研究および経済開発担当上級副社長であるDr. S. David Kimballは、次のように付け加えています。Rutgers大学によって開発された遺伝子編集技術は、病気の治療におけるより良い選択肢と結果の探求についての科学者の考え方に革命を起こす可能性があります。それは、最も持続的な世界的な健康問題のいくつかを解決する可能性を持っています。

Horizon Discoveryとのこのパートナーシップは、精密医療と診断のためのバイオセラピーを提供し、人間の健康を改善する方法を提供しています。Rutgers大学は、Horizonとともに、遺伝子編集の分野での最前線にいることを誇りに思います。」

 

ENDS

 

Pin-point塩基編集システムの詳細については、Horizon DiscoveryCorporate Development PartnerであるDr. Jonathan Frampton: Jonathan.frampton@horizondiscovery.comにお問い合わせください。

 

Horizo​​n Discovery Group plcからの更なる情報については、以下にお問い合わせください。

 

Zyme Communications (Trade and Regional Media)

Lorna Cuddon

Tel: +44 (0)7811 996 942

Email: lorna.cuddon@zymecommunications.com

 

Consilium Strategic Communications (Financial Media and Investor Relations)

Mary-Jane Elliott / Matthew Neal / Melissa Gardiner

Tel: +44 (0) 20 3709 5700

Email: horizon@consilium-comms.com

 

塩基編集について

多くのヒト疾患には、単純で既知の原因、すなわち、遺伝的または感染性病原体によって引き起こされる単一の遺伝子変異があります。例としては、鎌状赤血球貧血やデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの遺伝性疾患、AIDSB型肝炎などの感染症が含まれます。明確で単純な原因であるにもかかわらず、承認された薬物と開発中のほとんどの薬物が、疾患の原因となる遺伝子自体に影響を与えるのではなく、疾患に関連する標的またはタンパク質を標的にするため、治療は当然ながら困難です。同様に、CAR-Tなどの初期の細胞療法は患者自身のT細胞を使用して特定の種類の癌の標的化に有効であることが実証されてきましたが、市販の治療法の開発や、より広範な癌を標的とするT細胞への改変には、細胞の大幅な遺伝子改変が必要です。

CRISPR遺伝子編集技術により、細胞の遺伝子に含まれる特定の病気を引き起こすDNA配列を標的として認識し編集が可能になります。しかし、第一世代のCRISPRテクノロジーは二本鎖DNA切断を生じ、多くの場合、疾患組織または細胞に最適な治療効果を達成するために相同性依存性のDNA修復活性を必要とします。第一世代の技術には、薬剤送達担体や薬剤を開発するために克服すべき大きなハードルがあると考えられます。特に、in vivo治療薬の開発では、発生した二本鎖DNA切断は患者にとって潜在的に有害であり、ほとんどの病気の影響を受けた臓器には相同性依存的なDNA修復活性がありません。

Pin-point塩基編集システムには、RNAベースの動員メカニズムを介して、疾患を引き起こす遺伝子に、シチジンデアミナーゼなどの非ヌクレアーゼDNA修飾酵素を動員するヌクレアーゼ活性欠損CRISPRタンパク質を利用することにより、上記の問題を克服する可能性があります。そこでは、脱アミノ化により、発がん性の可能性のあるDNA切断の発生を最小限に抑えながら、望ましい遺伝子型の効果を達成します。

これにより、意図しないゲノム変化が最小限に抑えられるため、安全性プロファイルが改善された遺伝子の正確な編集が可能になります。

 

Horizon Discovery Group plcについて www.horizondiscovery.com

Horizon Discovery Group plc(ロンドン証券取引所:HZD)(以下、Horizon)は、世界のライフサイエンス市場において遺伝子編集および遺伝子発現調節のアプリケーションを推進し、基礎研究から治療開発研究に至る領域で活躍する研究者を支援しています。

細胞株のエンジニアリングにおける10年以上の経験を持つHorizonは、科学者が遺伝子機能の理解を深めるため、ヒト疾患の原因となる遺伝的要因を特定するため、プレシジョン・メディシンのためのバイオ医薬品/細胞療法/遺伝子療法を実現するため、そして診断ワークフローを開発および検証するための、革新的なツールと研究サービスを提供します。

Horizonのソリューションは、ヒトおよび他の哺乳動物細胞株において、ほとんど全ての遺伝子の改変あるいは機能調節を可能にします。当社の顧客には、世界の主要な学術機関、世界的な製薬およびバイオテクノロジー企業、ならびに臨床診断研究所の多くが含まれます。これらの組織が直面する課題を見通すことによって、当社は、革新的なソリューションの開発に努力を集中することが可能となっています。このソリューションは当社の製品を差別化するだけでなく、プレシジョン・メディシンの次世代の開発を促進するものです。

Horizonは英国ケンブリッジに本社を置き、米国および日本にオフィスを構えています。当グループは、ロンドン証券取引所のAIM市場でHZDのティッカーシンボルで上場しています。

 

Rutgers大学について

ニュージャージー州立Rutgers大学は、国立研究大学のトップであり、ニュージャージー州の卓越した総合的な高等教育機関です。1766年に設立されたこの大学は、米国で8番目に古い高等教育機関です。70,000人以上の学生と23,400人を超えるフルタイムおよびパートタイムの教員およびスタッフが、ニュージャージー州および世界中のRutgers大学の拠点で学び、働き、社会のために奉仕しています。

 

本プレスリリースの英文は、こちらからお読みいただけます。